辉瑞

摘要

《中共中央关于制定国民经济和社会发展第十五个五年规划的建议》提出在“十五五”期间实施健康优先发展战略。在加快健康中国建设、促进人口高质量发展两大战略决策指引下，未来五年中国的医疗服务和保障体系将持续转向以人民健康为中心，致力于为全民提供公平可及、系统连续、优质高效的健康服务和保障。

在中国推进系统性改革提升全民健康水平的进程中，罕见病患者是一个不可忽视的弱势群体，罕见病防治也成为一个极具挑战的公共卫生问题。中国非常重视罕见病的防治工作，2016 年已将完善罕见病用药保障政策纳入《“健康中国 2030”规划纲要》。2025 年世界卫生组织通过题为《罕见病：全球卫生公平和包容的优先事项》的决议，敦促会员国“争取到 2030 年实现和扩大全民健康覆盖，确保包括罕见病患者在内的所有人在其生命全程中的健康生活和福祉”。中国参与推动了这项决议，体现了中国为包括罕见病患者在内的全人群提供健康服务和保障的信心和决心。

近年来全球罕见病领域药物研发加速，随着创新疗法的问世和应用，部分罕见病的治疗理念已发生根本性转变，治疗模式也演变为和慢性病相同的全生命周期健康管理模式，患者有希望通过长期规范化的治疗，享有和健康人一样的生活质量。中国在慢性病防控领域取得了世界瞩目的成就，并将发展慢性病防治康管全链条服务，而以血友病为代表的部分罕见病，既具有和慢性病相同的典型特点，也已具备发展诊治康管全链条服务的基础条件。

中国一直高度重视血友病患者的诊疗和保障，目前已建立全国血友病登记系统，初步建成了全国血友病三级诊疗体系，并将儿童临时和规律替代治疗药物，以及成人临时替代治疗药物纳入了基本医保。但目前中国血友病临床治疗模式仍以“临时替代治疗”为主，成人患者的年出血次数高达 52 次， 30岁以上患者残疾比例接近90，18岁以上成人患者就业率为35%，结婚率仅为16% 。

降低全年龄段血友病患者致残率，对提升人口健康水平和劳动力质量，减轻长期医疗和社会负担具有积极影响，对实现全民健康目标，促进人口高质量发展也具有重要意义。中国可以借鉴在慢性病管理领域积累的成功经验，以血友病为切入点，建立罕见病诊治康管全链条服务的范式，也为世界罕见病防治事业输出中国方案。

“十五五”期间，辉瑞愿意与医疗机构、慈善组织和行业伙伴携手，共同推进“血友病健康 2030”项目，积极支持中国探索建立符合本国国情的血友病诊治康管全链条服务模式，为血友病患者提供覆盖全生命周期的疾病管理和医疗保障支持。在本报告中，我们提出了三点建议供决策机构参考：

首先，制定明确的血友病中长期防治目标，在全国血友病登记系统现有数据分析的基础上，争取到 2030 年首先实现成人患者规律替代治疗比例的显著提升，同时成人患者致残率有所下降，到 2035 年实现全年龄段患者致残率的显著下降。

其次，提升创新疗法可及性，优化成人规律替代治疗的医保政策。对于能够将年治疗费用控制在基本医保基金可负担范围内的创新药物，按国家医保药品谈判程序纳入医保药品目录，推动成人患者转变治疗模式，降低致残率。

最后，加强血友病中心能力建设，推进血友病质控指标体系建设，提升血友病诊断、治疗、康复、患者管理服务的质量同质化，逐步实现中国血友病临床治疗模式从“救急治残”向“全生命周期健康管理”的转变。

点击查看：降低血友病患者致残率，构建罕见病全生命周期医疗保障体系，促进人口高质量发展