武田制药

摘要

细胞和基因疗法是生物医药领域的前沿创新疗法，在治愈率、有效率及安全性方面的表现尤为突出，展现出巨大的发展潜力。然而，当前技术转化落地的最大矛盾集中于少数高值细胞和基因疗法药物的可及性、可负担性难题。解决这一难题具有深刻的社会意义与时代价值，能够提升健康公平，实现中国健康产业从“跟跑”到“领跑”的转型升级，并为其他国家提升医疗可及性提供了可借鉴的解决方案。

中国在提升创新药可及性方面已经取得了长足的进步，但在部分领域仍有改善空间。中国尚未构建完善的细胞和基因疗法多元支付体系，基本医疗保险、医保专项基金与商业保险均无法独立报销其治疗费用。至今，尚无细胞和基因疗法药物通过医保谈判纳入国家医保药品目录，无法使用基本医保报销；多地虽已设立细胞和基因疗法专项基金，但主要用于技术研发与产业化，对支付支持有限；细胞和基因疗法虽被纳入多款商业健康保险，但存在覆盖率低、赔付不足及不可持续等问题。国内虽有按疗效支付等创新支付实践，但风险主要由患者及药企共担，其他支付方未有效分摊风险。

全球经验表明，以公共保险报销为主，辅以专项基金和商业健康保险，为细胞和基因疗法等高值创新产品进行支付，能够有效解决治疗的可负担性。使用基于疗效支付等创新支付方式进行风险共担，能够有效降低支付方基金的支付压力和风险。

结合国际经验与中国的现状，报告从建立多元支付体系、探索创新支付方案等方面提出建议，希望可以帮助中国建立健全多层次医疗保障体系，进一步提升细胞和基因疗法的可负担性。

· 搭建细胞和基因疗法多元支付体系。强化创新药多元支付顶层制度设计与执行，明确细胞和基因疗法多元支付的筹资来源，确保基本医保有所作为。充分发挥医保丙类目录支持高值创新药的作用。建立政府主导的创新药支付专项基金。引导商业健康保险高效支付细胞和基因疗法。

· 探索创新支付方案进行风险共担。通过按财务和按疗效支付进行风险共担，高效管理基金支出风险。

· 优化卫生技术评估制度。在价格测算过程中，坚持鼓励真创新的原则，清晰科学地基于证据和价值定价，加速细胞和基因疗法纳入国家基本医疗保险。

· 地方先行先试。鼓励具有产业基础、政策配套及监管能力的地方先行先试，为构建全国细胞和基因疗法多元支付体系积累宝贵经验。

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